הם סובלים ממחלות נדירות, קשות או כרוניות, בעלות שכיחות נמוכה באוכלוסייה ונזקקים לתרופות יקרות. הבעיה? התרופות אינן נכללות בסל הבריאות בגלל מיעוט האנשים שנזקקים לכל אחת מהן. זאת הסיבה שהמחלות האלה מכונות "מחלות יתומות". השנה נכנסו לסל 106 תרופות עבור יותר מ־70 אלף מטופלים בעלות 460 מיליון שקל. אחת מהן היא "ספינרזה", המיועדת לטיפול בחולים הסובלים ממחלת ניוון השרירים הנדירה SMA. התרופה תינתן לכ־90 חולים, ביניהם ילדים. מנגד, 12 ילדים שחולים בדושן, סוג אחר של ניוון שרירים שסוף־סוף נמצאה לו תרופה, לא יזכו לקבל את ה"אקסונדיס 51" בחינם, משום שהיא לא נכללת בסל. חברי הוועדה טוענים שיעילותה לא הוכחה מספיק. גזר דינו של אותו ילד חולה ידוע מראש אם משפחתו לא תוכל לגייס עבורו את התרופה שעלותה כ־3.3 מיליון שקל.
"ידעתי מראש שהסבירות שהתרופה תיכלל בסל נמוכה, אבל איכשהו השתרבבה לה תקווה", אומרת זיווה גולדשמידט, אימו של עדי בן ה־11, שסובל מדושן. "ברגע שהתברר שהיא לא נכנסה לסל, התאכזבנו מאוד. כשסיפרתי על כך לעדי, הוא ניסה בהתחלה להיות גבר, אבל בסופו של דבר פרץ בבכי. הוא משתדל להיות חזק בשבילי. שתי התרופות, לדושן ול־SMA, עברו את אישור ה־FDA האמריקאי. אם היא טובה מספיק בשביל האמריקאים מדוע היא לא מספיק טובה בשבילנו?! ואיך בסל הבריאות מקבלים החלטה כן לתת תרופה לחולי SMA ולא לתת תרופה לחולי דושן? זה פשוט מקומם. זה אולי קיצוני להגיד, אבל זה היה יותר קשה מיום האבחון עצמו".
ארגון הבריאות העולמי מיפה יותר מששת אלפים סוגי מחלות יתומות שלפי ההערכות חולים בהן בישראל כ־80 אלף איש. למרות הסכנה הגדולה המרחפת על חיי החולים, פיתוח תרופות יתומות אינו פופולרי בלשון המעטה, מאחר שרובו של מימון המחקר ופיתוח התרופות נעשה על ידי חברות התרופות שפועלות על פי שיקולי רווח והפסד. בנוסף, מדינת ישראל מקבלת פעם אחר פעם החלטות לא לכלול תרופות מצילות חיים בסל הבריאות, וגובה על השימוש בהן מס ערך מוסף. העלות החודשית הממוצעת של טיפול בחולה אונקולוגי באמצעות תרופה שאינה בסל עומדת על כ־360 אלף שקל בשנה, כשמתוכם מיועדים 60 אלף שקל לתשלום מס ערך מוסף.
עדי, שמתגורר במושב מסלול שבדרום, אובחן כחולה בדושן בגיל שנה וחצי. "הוא היה במשך חודש ימים, און אנד אוף, עם חום", מספרת אימו. "כשעשינו לו במקרה בדיקות דם יצא שיש לו cpk גבוה בדם, מה שמעיד על פירוק שריר בגוף. עם סיום הבדיקות התברר שיש לו דושן. כרגע הוא עוד הולך, אבל אנחנו מסתייעים בקלנועית או בכיסא גלגלים כשמדובר במרחקים ארוכים. קשה לו לעלות במדרגות, להתכופף ולהרים דברים מהרצפה".
הרופאים אמרו לכם כמה זמן עוד נותר לו לחיות?
"מי מאיתנו יודע מתי נמות?", היא נאנחת. "עד לא מזמן היו נפטרים ממנה בשנות העשרים. עכשיו מצליחים לשמר את החולים עד שנות השלושים, ולפעמים אפילו קצת יותר. כרגע הוא מקבל סטרואידים, כדורים ללב. אני לא הייתי עומדת בזה".
למזלו של עדי הצליחה אימו לגייס חלק מהסכום. "בתחילת השנה שעברה התרופה עדיין לא הגיעה לארץ, אבל אני כבר התחלתי לפעול מול קופת חולים וחברת הביטוח", היא מספרת. "ברגע שהבנתי שחברת הביטוח והמדינה לא ששות לתת לנו את התרופה, הרמתי קמפיין לגיוס תרומות. גייסנו 800 אלף שקל. עדי קיבל אתמול את התרופה כבר בפעם השביעית. הוא הילד הראשון בעולם מחוץ לארה"ב שקיבל אותה — בזכות אנשים טובים, לא בזכות הממשלה. 800 אלף שקלים מספיקים לעשרה שבועות בלבד".
מרותק לכיסא גלגלים
מצבו של תאמר רג'ב, 21, מטירה הולך ומידרדר. "מגיל 10 וחצי הוא מרותק לכיסא גלגלים", אומרת אימו, ג'מילה. "מצבו הולך ונהיה רע מיום ליום. הנשימה שלו נהיית כבדה. יש לו גם עקמת בגלל התרופות. אם העקמת תידרדר, היא תלחץ על הריאות והלב. הוא מרגיש גם חולשה גדולה בידיים. אנחנו עוזרים לו להתלבש, לאכול, להתרחץ. בנוסף לכדורים השוטפים הוא גם מתמודד עם חרדות ולוקח תרופות למנוע אותן".
את כועסת שלילדים אחרים כן אישרו את התרופה ולבן שלך לא?
"אני לא כועסת. כולם שווים. תאמר מחכה שיהיה שינוי בחוק, ואנחנו מתפללים".
אוסמה וותד (6) אובחן כחולה בדושן בגיל שנתיים. "הוא יכול ללכת רק כמה מטרים", מספרת אימו. "הכי קשה לו עם האוכל. הוא אוכל מעל הצלחת ופתאום הראש שלו נופל לתוכה. הוא מתעקש לאכול לבד, אבל בימים האחרונים מבקש עזרה. בשבוע שעבר הוא נפל על הרצפה כי לא הייתה לו תחושה ברגליים ופתח את הראש".
כעסתם שהתרופה לא נכנסה לסל התרופות?
"אוסמה בכה המון ולא הפסיק לשאול למה. אמרתי לו שהתרופה תיתן לו חיים ופתאום אני צריכה להגיד לו שהוא לא יקבל אותה".
ח"כ איציק שמולי (המחנה הציוני) העלה אתמול בוועדת השרים לענייני חקיקה הצעת חוק שמבקשת לפטור ממע"מ על מכירת תרופות מצילות חיים שאינן כלולות בסל הבריאות, אבל הצעתו לא עברה. "המדינה מוסיפה חטא על פשע", הוא אומר. "גם לא מכניסה תרופה מצילת חיים לסל וגם מעזה לגבות עוד 20 אחוז על המחיר היקר של התרופה. ממש קוברים אנשים בעודם בחיים".
במקביל יקדם שמולי יחד עם ח"כ יואב קיש (ליכוד) חקיקה המסדירה הקמת סל בריאות ייעודי למחלות יתום. "ממשלה עם 20 מיליארד שקל עודף בקופה לא יכולה להסתכל לילדים החולים במחלה קטלנית בעיניים ולהגיד 'אין לי'. זה לא אנושי. הבטחתי למשפחות הדושן שלא אעזוב אותן, וכך צריכה לנהוג המערכת הפוליטית כולה במקום להתעסק בחוקי ההמלצות ובמרכולים המטופשים והמיותרים".
