לשלם (מיליונים), ולקוות לטוב

יום ג', 6.3.2018, יתקבע בישראל כתאריך שבו ניתנה לראשונה למבוגרים התרופה המהפכנית "ספינרזה", שיועדה לטיפול בילדים החולים במחלה הניוונית הקשה sma. אם הכל ילך כשורה, צפוי המטופל הבגיר הראשון, גבר בגיל 49, לקבל את סדרת הזריקות הראשונה, כשהרפואה עוקבת בדריכות, בחשש ובתקווה אחר תוצאותיה. "מדובר במהפכה פרמקולוגית אדירה שמוליכה אותנו, הרופאים, אנשי המדע, ובעיקר את החולים הבוגרים, בדרך חדשה, מרתקת ומאתגרת, עם הרבה תקווה אבל גם עם סימני שאלה", אומרת פרופ' ויויאן דרורי, מנהלת היחידה למחלות עצב שריר במרכז הרפואי איכילוב - מובילת הטיפול במבוגרים. לתרופה, הנחשבת פורצת דרך, יתרון משמעותי נוסף: היא גם היחידה, ולמעשה הראשונה, לטיפול ב־sma.

אישור התרופה והכללתה בסל הבריאות האחרון, על רקע מיעוט החולים הנזקקים לה ועלותה האדירה, לוו בדילמה לא פשוטה שעליה נרחיב בהמשך.

מהי מחלת ה־sma שהטיפול החדש בה יקר כל כך?

"מדובר במחלת ניוון שרירים גנטית (spinal muscular atrophy) אשר נגרמת כתוצאה מפגם גנטי המועבר דרך שני ההורים", מסבירה פרופ' דרורי. "היא מתגלה בבדיקת דם גנטית המזהה אותו פגם גנטי בשני הכרומוזומים - של האם ושל האב". המחלה פורצת בארבע גרסאות. ככל שהיא מתגלית בגיל צעיר יותר - רמת הסיכון שלה עולה.

בגרסה הראשונה היא מתגלית כבר בינקות הראשונית, כשהילוד סובל מחולשת שרירים ניכרת בגפיו, בדרכי הנשימה ובבליעה. חומרת המחלה גבוהה, ומרבית הילודים נפטרים בתוך חודשים אחדים עד שנה.

בגרסה השנייה היא מתגלה בתינוקות, בני חצי שנה עד שנה וחצי, ונחשבת לקשה, כשאורך החיים הוא עד גיל 10, גג 15.

בגרסה השלישית והרביעית היא מופיעה בגיל 18 בערך, כשהנראות שלה קלה בהרבה והיא אינה מסכנת חיים. לגרסה הבוגרת התקדמות איטית, והיא מאפשרת למרבית החולים בה איכות חיים יחסית.

לדברי פרופ' דרורי, החולים מגיעים לבדיקה בעקבות קשיים פתאומיים במעברים: בקימה מישיבה לעמידה או משכיבה לישיבה, ובהמשך נחלשת גם חגורת הכתפיים וגורמת לקושי מוטורי ולחולשה ניכרת בירכיים, באגן ובכתפיים. "אבל מרביתם הכמעט מוחלט של החולים, משתי גרסאות המחלה המופיעות בבוגרים, הם אנשים מתפקדים, שאפתניים, שמתחזקים קריירה ומקימים משפחה לצד נכותם. הם מתפקדים עם אביזרי עזר על פי חומרת מחלתם". מוגבלותם המוטורית עקב מחלתם מקצרת אך במעט את תוחלת חייהם בהשוואה לאדם הממוצע. "הבעיה עם המחלה הזו הייתה שהיא העמידה אותנו, הרופאים, בעמדה של אין־אונים משום שלא היה לנו מה להציע לחולים הבוגרים, מלבד טיפול תומך. לא הייתה אף לא תרופה אחת בארסנל שיכולנו לטפל באמצעותה, ולכן המצאת הספינרזה מסמנת את תחילתה של מהפכה אדירה".

אז מה מיוחד בתרופה מלבד היותה הראשונה לטפל במחלה הניוונית הזו?

"מדובר בטכנולוגיה פרמקולוגית פורצת דרך, ממציאת מנגנון היודע לתקן פגם גנטי. מדובר במודל תרופתי ייחודי שמסוגל להחדיר חומר לכל תא רלוונטי בגוף ולתקן את השיבוש הגנטי שבו. בכך", מסכמת דרורי, "הופך תפקוד התא להכי קרוב שאפשר לתקין".

תרופת אולי והלוואי

התרופה, המהפכנית ללא ספק, שמנגנון הבסיס שלה מאפשר התערבות בבקרת ביטוי הגנים בתאי העצב, נוסתה לראשונה בארה"ב על ילדים חולים. תוצאות הניסוי הראשוניות היו כל כך מדהימות, שרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) הורתה על הפסקת הניסוי ומעבר התרופה לשימוש מאושר, זאת בעקבות שיפור ניכר שנצפה ב־60% מהפעוטות שהשתתפו בניסוי. "שיפור בהתפתחות המוטורית בקרב פעוטות עורר תקווה משום שבמילא פעוט בשנות חייו הראשונות מתפתח תנועתית, אבל במבוגרים", מסייגת דרורי, "שתהליך התפתחותם הושלם, הציפייה מהתרופה היא אחרת לגמרי - לא שתציל או תשפר את איכות חייהם, אלא שהישג השיא שלה יהיה בשימור הקיים ובמניעת הידרדרות והחמרת המחלה". זהו ערך שאין להקל בו ראש, אך הוא מעורר מחלוקת סביב דילמה שמלווה כל דיון מקדים לאישור תקצוב סל הבריאות.

האם מוסרי, חברתי וצודק לאשר למעטים כל כך תרופה יקרה כל כך, כשבאותה עלות ניתן לטפל במאות ובאלפי חולים אחרים, שתרופות סל חדשות ישפרו מאוד את איכות חייהם, והם ימשיכו להיות יצרניים, עובדים ומתפקדים בגבולות הנורמה? לאישור התרופה בסל הבריאות של 2018 קדם מסע ציבורי שקיימו הורי הילדים, שחשפו אותם לתקשורת במצעדי הפגנה ומחאה שקיימו, בעתירה שהגישו לבג"ץ, באוהלי החתמה ותוך גיוס ח"כים ופעילי ציבור במלחמתם לאישור התרופה לילדיהם הנכים. ראש הממשלה גויס אף הוא למאבק והשתדל לקדם את הכללת התרופה היקרה בתקצוב הסל. האם כל זה השפיע בסופו של דבר על החלטת חברי הוועדה, או שהם פעלו משיקולים מקצועיים נקיים מרבב?

הפנינו את הסוגיה ליו"ר ועדת הסל, פרופ' רוני גמזו, מנכ"ל המרכז הרפואי איכילוב, שממנו ביקשנו לשמוע על האווירה שקדמה לאישור התרופה המדוברת. "אני לא יכול להגיד לך שהצבת ילד נכה בכיסא גלגלים בדלת הכניסה לדיוני הוועדה, ההפגנות וכו', לא משפיעות, אבל תוך כדי הכינוס, עם יד על הלב, לא נשמע אף לא רעש רקע אחד, אף לא שמץ שכנוע ולובינג. כולנו דרוכים ומרוכזים, ומה שעומד לנו מול העיניים זו ההתדיינות הנקייה סביב אישור תרופה ל־94 חולים, תרופה שהיא יקרה בטירוף אבל בעלת פוטנציאל עצום, תוך פריצת דרך טכנולוגית מתוחכמת", הוא אומר. יחד עם זאת, היו לדבריו מי שבכל זאת הסתייגו בגלל העלות הגבוהה - שלושה מיליון שקלים לילד לשנה הראשונה, ומיליון וחצי לכל שנה נוספת. "היה חשש אמיתי מפריצת סכום הסל, שכן תקצוב התרופה עומד על 60 מיליון שקלים, מסך 450 מיליון השקלים של תקצוב כל הסל". שובר השוויון שבזכותו כל חברי הוועדה אישרו בסופו של דבר את הכללת התרופה היקרה היה הורדת מחירה. "היו שהתנגדו והיו שנמנעו, כשעלותה עמדה על 100 מיליון. אז טענו שההוצאה הזו דוחקת תרופות יעילות אחרות, אך אחרי התמקחות עם חברת התרופות 'מדיסון', יצרנית הספינרזה, והורדת עלותה ל־60 מיליון - זה כבר יצר קונצנזוס בקרב חברי הוועדה", אומר פרופ' גמזו.

הדיון סביב אישור התרופה גם למבוגרים, שיעילותה עדיין משוערת בלבד, יצא גם מחוץ לכותלי חדר הוועדה ועורר תהיות מוסריות האם מותר בכלל לתהות ולערער על אישור תרופה, גם אם יעילותה לא ברורה, או שמא אסור שלא לתהות על כך?

"את התשובה צריך לספק הרגולטור, ולמעשה ממשלת ישראל, כי הדיון בסופו של דבר הוא פוליטי ולא רפואי", אומר פרופ' אליק אבירם, לשעבר מנהל המכון הלאומי לחקר שירותי בריאות ומדיניות בריאות. "מה שונה דיון בשאלה איזו תרופה להעדיף בסל על חשבון אחרת מדיון בשאלה באיזה כביש דמים לטפל קודם, או האם לרכוש חמקן אחד, יקר ומכלה תקציב, על פני כמה מטוסי F16? את מקבלי ההחלטות צריך לשאול, ולא את הרופאים שהדי־אן־איי המקצועי שלהם הוא לשדרג למקסימום את הטיפול במטופלים שלהם".

אז מה עושים? נותנים המון למעט, או משתמשים באותו סכום לטובת הרבים?

"זו נדנדת הסל הקבועה, כשהיריעה קצרה כל כך. וכמו בנדנדה - פעם תרופה אחת יקרה ולא לגמרי מוכחת במבוגרים בסל ופעם לא".

פרופ' נעם זהר, מומחה לאתיקה מהמחלקה לפילוסופיה באוניברסיטת בר־אילן, השתתף בשלוש ועדות סל הבריאות: "מדובר על תקציב נתון, מוגבל וסופי שמחייב לבחור בין חלופות. חברי הוועדה חייבים בצדק להתמודד עם שאלה זאת, כשברקע קיים חוסר אונים מול מדיניות המחירים של חברות תרופות שאפשר לראות בה סחטנות. בעיניי, הכללת תרופות מאריכות חיים רק במעט לחולים חשוכי מרפא, ובוודאי הכללת תרופות שיעילותן ספקולטיבית עדיין בזמן ההתדיינות, איננה נכונה. זה לא אתי לאשר תרופה עם פוטנציאל אפשרי, אבל עדיין בלי הוכחות, על חשבון דברים שיעילותם ונחיצותם ידועות". מניסיונו בוועדות, נדחתה הכנסת לא מעט תרופות לסל לפחות בשנה, עד שתתברר יעילותן. "סירבנו לאשר טיפולים משוערים וביקשנו להמתין, וכך קרה שאחרי שנה ראינו לא פעם שמדובר בתקוות שווא, כשם שראינו גם את ההפך".

ariela-a@yediot.co.il