yed300250
הכי מטוקבקות
    אביתר ויצמן
    חדשות • 23.05.2018
    התקווה החדשה של חולי ההמופיליה
    עד היום העדיפו רבים מהחולים בהמופיליה לוותר על הטיפול המניעתי המורכב שנדרשו לקבל מדי יומיים • כעת יכולה תרופה חדשה, שמפחיתה את הדימומים באופן משמעותי וניתנת רק פעם בשבוע, לשפר את איכות חייהם
    רותם אליזרע | בכנס ההמופיליה העולמי, סקוטלנד

    פריצת דרך במלחמה בהמופיליה: מחקר חדש שפורסם השבוע בכנס שנערך בגלזגו מצא שהטיפול בתרופה "המליברה" הצליח להפחית באופן משמעותי את הדימום בחולי המופיליה, ובחלק מהמקרים להפסיק אותם לחלוטין.

     

    המופיליה היא מחלה תורשתית המתבטאת בתפקוד לקוי של מנגנון הקרישה של הדם ומתרחשת אחת ל־5,000 לידות, בעיקר בקרב גברים. בעקבות תפקוד לקוי של הקרישה, כל פגיעה קלה בכלי הדם עלולה לגרום לדימום רב, חיצוני או פנימי. החולים סובלים בעיקר משטפי דם לתוך חללי המפרקים הגדולים, כמו כתפיים, מרפקים וברכיים, אך עלולים לדמם גם בשרירים, במערכת העיכול ובמוח, דימום שעלול להיות קטלני. דימומים חוזרים באותו מפרק גורמים להרס של הסחוס והעצם, ולכן רבים מהחולים סובלים מנזקים אורתופדיים משמעותיים.

     

    כיום חולים בהמופיליה מקבלים שלוש פעמים בשבוע טיפול מניעתי באמצעות זריקה לתוך הווריד של חומר שחסר להם על מנת למנוע את הדימומים. מכיוון שמדובר בטיפול מורכב יחסית, על פי הערכה כ־50% מהחולים אינם מקבלים טיפול מניעתי קבוע ומשתמשים בזריקה רק לאחר דימום.

     

    במחקר חדש שפורסם השבוע בכנס ההמופיליה העולמי הוצג הטיפול בתרופה המליברה של חברת רוש (שכותב שורות אלו היה אורח מטעמה בכנס). החוקרים חילקו 152 חולים שהשתתפו במחקר לשלוש קבוצות: קבוצה אחת שלא קיבלה שום טיפול מניעתי קבוע וטופלה בהמליברה פעם בשבוע, קבוצה שנייה שלא קיבלה שום טיפול מניעתי קבוע וטופלה בהמליברה פעם בשבועיים, וקבוצה שלישית של חולים שהיו מטופלים בתרופות הישנות באמצעות הזרקה לתוך הווריד שלוש פעמים בשבוע, וכעת קיבלו אחת לשבוע את הטיפול החדש בתרופה המליברה.

     

    על פי הממצאים בקרב הקבוצה שקיבלה את הטיפול אחת לשבוע נרשמה ירידה של 96% בכמות הדימומים; בקרב הקבוצה שקיבלה את הטיפול אחת לשבועיים נרשמה ירידה של 97% בכמות הדימומים, ובקרב הקבוצה השלישית שקיבלו בעבר את הטיפול בנוגדי קרישה נרשמה ירידה של 68%. בנוסף מצאו החוקרים שבקרב כ־60% מחולים שקיבלו את הטיפול בתרופה המליברה לא היו בכלל דימומים, והמחלה שלהם כמעט ונעלמה לחלוטין.

     

    התרופה החדשה, שניתנת בזריקה תת־עורית, אושרה לחלק מהחולים על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי, ולאור ממצאי המחקר תיבחן האפשרות לאשר אותה לכלל החולים. המליברה איננה כלולה בסל הבריאות ותוגש השנה לדיונים בוועדת הסל שיתקיימו בחודש דצמבר.

     

    אביתר ויצמן (29), חולה המופיליה וחבר ועד בעמותת על"ה, התרגש מהממצאים: "הטיפול החדש משיג אפס דימומים במרבית החולים וזו בשורה של ממש עבורנו החולים. הטיפול יכול לשפר את איכות החיים של רבים מאיתנו".

     

    yed660100